Vzácná onemocnění
Nejdražší pacienti stojí miliony ročně. Léčba se ale vyplácí

Trpí jimi méně než padesát lidí ze sta tisíc a jejich léčba je mnohdy obtížná a velmi nákladná. V některých případech se pohybuje až v řádu milionů za jednoho pacienta ročně, ale vzhledem k efektivitě a účinnosti se vyplácí. Takzvaných vzácných onemocnění je celá řada a v pátek na ně upozorní celosvětová akce.

V Česku pacienty s nejvzácnějšími onemocněními najdeme především v pražském Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT), který se řadí mezi nejdražší nemocnice v zemi. Ve své péči má sedmdesát procent všech lidí trpících ojedinělými chorobami červené krevní řady.

Milionové investice

Mezi "nejdražší nemoci" patří vzácný druh anémie se složitým názvem paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH). "Léčba pouze dokáže potlačit projevy a je trvalá. Jeden pacient může ročně stát až sedm a půl milionu korun," uvedl pro on-line deník TÝDEN.CZ předseda České hematologické společnosti Jaroslav Čermák, který vede Centrum pro vzácná onemocnění v České republice při ÚHKT. V současnosti se centrum stará o 59 pacientů s poruchami krvetvorby. "Velmi nákladná je také léčba hemofiliků, pohybuje se v rozmezí půl milionu až milionu korun, v případě komplikací mnohem výš," pokračuje Čermák.

Podle Čermáka v léčbě vzácných onemocnění čeští odborníci jdou správnou cestou: "Když použiji příklad zmiňované PNH, která vede k předčasnému rozpadu červených krvinek, zavedení nejmodernějších léčebných postupů zvýšilo kvalitu života a výkonnost nemocných až o čtyřicet procent."

Co se týče hemofilie (poruchy srážlivosti krve), náklady na její léčení se snižují domácí léčbou - tzv. profylaxí. "Finanční efekt profylaxe je nepopiratelný a navíc se zamezuje krvácení do kloubů, čímž se ušetří za další léčbu," dodává předseda Českého svazu hemofiliků Vladimír Dolejš.

Pokrok s leukémií

Vzhledem k počtu výskytu a finanční náročnosti se k ojedinělým onemocněním řadí také chronická myeloidní leukémie, u níž je pokrok nejviditelnější. Za posledních dvacet let lékaři dávají pacientům pětkrát více naděje, než tomu bylo v minulosti. Lékaři za to vděčí nejen nástupu účinnějších léků, ale také koncepci efektivní centrové péče.

"Máme v péči zhruba tři sta pacientů s chronickou myeloidní leukémií. Ročně přibyde 150 až 200 nemocných, většinou nad padesát let věku. Příčinu onemocnění neznáme, ale máme k dispozici moderní účinné léky, jako např. Nilotinib nebo Dasatinib. Při současné léčbě je stoprocentní pravděpodobnost dožití sedmi let, při stanovení diagnózy v chronické fázi přes 25 let," uvádí přednostka klinického úseku ÚHKT Hana Klamová.

Náklady na léčbu tohoto druhu leukémie se tedy díky navrácení pacientů do běžného života a efektivitě léčby vyplácejí. Odborníci se také snaží vzdělávat lékaře, aby nemocné odchytili včas a jejich léčba nebyla tak finančně náročná. V průměru se náklady na jednoho pacienta pohybují kolem jednoho milionu korun ročně.